研究人员正在测试由临床阶段基因治疗开发公司GenSightBiologics开发的实验治疗方法，该研究人员报告说，一名色素性视网膜炎（RP）患者在1/2PIONEER阶段的临床试验中因其新兴的光遗传学治疗方法显示部分视力恢复。研究结果发表在《自然医学》杂志上。基金会对抗失明基金会资助了临床前研究，该研究导致了这项重要的临床试验的启动。
该系统旨在为患有晚期RP和潜在其他视网膜疾病（例如：厄舍氏综合症，Stargardt病和与干龄相关的黄斑变性）失明的人恢复视力。GS系统的工作与引起视网膜疾病的基因突变无关。
GenSight报告了一名58岁男性的结果，该男性由于晚期RP（Usher综合征2A型）而仅有光觉进入试验。接受光遗传学治疗后，患者可以在戴上图像捕捉眼镜的同时找到并伸手放在桌子上。另外，使用脑电图技术（一种绘制眼睛和大脑之间的神经联系的技术），临床研究人员观察到患者接受测试以感知物体时，其视皮层的活动有所增加。
截至年底，PIONEER剂量递增试验中有7名患者接受了新兴的光遗传学治疗。但是，由于COVID-19大流行，仅对一名患者进行了视觉评估。他接受了最低剂量的光遗传学治疗。
FoundationFightingBlindness首席执行官BenYerxa博士表示：“我们对GenSight的光遗传疗法试验发表的部分视力恢复的初次报告感到鼓舞，并期待更多患者的更多数据。”“光遗传学对我们来说是令人兴奋的，因为它为视力丧失最严重的人们提供了一种潜在的解决方案。”
GenSight的疗法结合了光敏基因疗法（光遗传学）和可捕捉图像的眼镜，从而增强了视觉刺激。光遗传疗法旨在赋予神经节细胞以光敏感性，神经节细胞是通常不对光敏感的视网膜细胞，但通常在失去感光细胞后仍能存活。眼镜发送放大的光图像信号，以进一步刺激神经节细胞并增强用户的视觉体验。
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