陀螺仪疗法公司（GyroscopeTherapeutics）宣布已完成1.48亿美元（1.亿英镑）的C轮融资，计划利用所得来的融资推进“GT”的临床开发，该公司的主要研究基因疗法正在接受评估，以治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩症（GA）。
“GT”已获得FDA的快速通道认证，并且正在两个不同遗传定义的GA患者群体中进行2期临床试验评估。这些资金还将使陀螺仪公司进一步发展其独有的视网膜输送技术——“Orbit”（编者注：旨在允许医生手术进入一个被称为“视网膜下腔”的眼睛区域，无需去除玻璃体或在视网膜上打洞。）该技术有望实现更安全、更精准的投药操作。
陀螺仪公司首席执行官KhuremFarooq在公司新闻稿中表示。“我们最近宣布了领先的研究性基因疗法“GT”，令人鼓舞的1/2期临床试验数据，使我们对其作为地理萎缩疗法的潜力充满信心，并将继续推进我们的2期临床计划。”
“仅在短短的五年前，我们就创建了陀螺仪，以开发针对失明的某些主要诱因的基因疗法。Syncona首席投资官兼陀螺仪董事长ChrisHollowood表示：“我们持续的投资反映了这个世界一流的团队在兑现这一承诺方面所取得的巨大进步。“我们期待与陀螺仪的新投资者合作，他们分享了我们对人和科学对患者生活产生重大影响的潜力的兴奋，并欢迎伍特（Wouter）和玛哈（Maha）进入董事会。”
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有关基因疗法“GT”的信息：“GT”旨在恢复人体免疫系统中称为补体系统的一部分的平衡。当补体系统过度活跃时，会引起炎症，损害健康的眼部组织。“GT”旨在刺激人的细胞产生补体因子I，该蛋白是调节补体系统替代途径的关键。目的是减慢干性AMD的进展。“我们正在进行的临床试验中的患者在视网膜下方通过注射接受单剂‘GT’，目的是减慢干性AMD的进展。”
迄今为止，几乎所有的基因疗法都是针对特定和罕见的遗传疾病而开发的。陀螺仪公司正在开发超越罕见疾病的基因疗法，以治疗失明，与干性黄斑变性（dry-AMD）的主要原因。
通常，用于治疗视网膜疾病的药物是每月一次眼睛注射一次。基因疗法与其他类型药物之间的主要区别之一是基因疗法被设计为一次性疗法，有望带来数年的收益。
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