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作者丨颜梦梦
基因疗法作为目前当代生命科学领域最有前途的热点之一，已经吸引众多跨国制药公司和专注基因治疗领域企业布局和大量研发投入，正在成为未来医学的重点方向之一。
据了解，目前全球已有20多个基因治疗产品上市，超过个细胞和基因疗法项目处于临床开发阶段，可以预见接下来几年会有更多细胞和疗法获批上市。
但是基因疗法自从20世纪70年代被提出，一路跌跌撞撞走来，也经历多次失败，甚至有关临床试验被FDA叫停。
最近两名儿童因接受了高剂量的AAV治疗XLMTM，结果却死于败血症的事件，引起了广泛