经过近8年攻关，复旦大学药学院魏刚教授研究团队在无创眼内基因药物递送研究领域获重要进展，对治疗致盲性慢性眼底疾病有重要意义。该成果已发表在国际知名学术期刊《纳米快报》(《NanoLetters》)上。
据魏刚介绍，遗传性视网膜病变、视网膜母细胞瘤、老年黄斑变性、糖尿病性视网膜病变等慢性眼底疾病是导致人们视力严重受损甚至失明的主要原因。当下，治疗此类疾病采用的方法是，将获准应用于临床的眼科基因药物，通过眼内注射方法给药。
这位专家表示，但由于基因药物分子量大、亲水性强，眼球的特殊保护机制会自动阻止药物进入，使其无法在眼部吸收，即便是小分子药物，其吸收率也不足5%，且潜在副反应发生率高、眼内炎、视网膜劈裂或脱落患者顺应性差等风险。
为改变这一现状，7年多前，魏刚团队开始了无创给药眼内基因药物递送研究，他们首先设计了一系列用于滴眼给药的基因递送系统。据介绍，在研发过程中，研究团队受到章鱼的启发，成功构建了一种类似章鱼结构的柔性多“手臂”渗透素。这是一种基因复合物，作为递送基因药物的载体，保持对眼部吸收屏障的高效渗透能力。
据悉，与目前广泛使用的市售基因药物载体相比，这种新的基因复合物，安全性优势突出，且制备方法简便、稳定性好，眼部吸收效果更佳，有望成为一种通用的基因递送载体，可有效促进基因治疗技术的临床转化。
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