内源性再生疗法公司EndogenaTherapeuticsInc.宣布,其最大股东和主要运营伙伴RejuveronLifeSciencesAG已承诺再提供万美元的资金,以推进针对眼部退行性疾病的治疗。加上现有投资者追加的万美元,Endogena现在已经完成了其万美元的A轮融资。
新的资金将使Endogena能够推进其主导项目EA-,一种治疗视网膜色素变性(RP)的光感受器再生疗法,在美国进行首次人体试验,并推进EA-,一种治疗地理性萎缩(GA)的疗法,进入IND。
如果美国食品和药物管理局(FDA)批准其IND申请,Endogena的主导项目EA-将于年上半年进入首次人体试验。今年5月,美国食品和药物管理局(FDA)授予EA-孤儿药称号,该称号提供的好处包括一旦获得批准的市场独占性,豁免FDA申请费,以及对合格的临床试验进行税收减免。
EA-是一种内源性光感受器再生治疗RP的药物,它通过选择性地调节内源性成体干细胞和祖细胞来实现可控的组织修复。
RP是一组遗传性疾病,导致缓慢和渐进的视网膜变性和视力丧失,目前大多数患者无法治愈。它是遗传性失明的主要原因,目前全世界估计有万人受到影响。Endogena公司新颖的小分子方法是独立于基因的,这对这种有多种遗传原因的疾病具有显著优势。它利用人工智能驱动的药物发现平台,有可能成为治疗与衰老和遗传性疾病有关的退行性疾病的典范。
EA-是一种新型的临床前候选药物,用于治疗老年性黄斑变性(AMD)的一种高级形式。在发达国家,GA是导致不可逆视力丧失的主要原因,据估计,45岁以上的人口中有近9%受到影响。干性AMD的特点是广泛的视网膜色素上皮细胞变性。由于目前还没有获准的治疗方法,AMD患者的医疗需求高度未得到满足。
今年1月,Rejuveron已经提供了万美元,作为Endogena公司万美元A-1轮融资的一部分,并与大股东DEFTAPartners一起成为Endogena公司的最大股东。
Endogena公司首席执行官MatthiasSteger说:"随着我们的第一个项目进入临床,我们正处于发展的一个关键里程碑的边缘。如果没有Rejuveron和DEFTA的实质性支持,这是不可能的。我们的小分子药物发现专长、人工智能驱动的平台与我们最先进的干细胞技术相结合,将使我们能够在几个适应症中推进突破性疗法。"