GeminiTherapeutics是一家临床阶段精密医学公司，致力于开发针对遗传性和年龄相关性黄斑变性(AMD)的创新疗法，该公司近日宣布“GEM”一期研究达到了治疗目标，“GEM”是该公司针对干性黄斑变性的试验性治疗方案。结果表明，在12名接受玻璃体内注射的受试者中，没有出现剂量限制的毒性或治疗相关方面的不良事件。
在本次美国眼科学会年会（AAO）上，研究人员展示了在一期临床试验中的数据，单次上升剂量（SAD）研究患者的房水（AH）中测量到的药代动力学和探索性生物标志物。
医学博士ArshadM.Khanani说：“这些研究结果很重要，因为它们证明了‘GEM’有望成为干性AMD患者的潜在治疗方法，这些患者患有与其疾病相关的补体因子H（CFH）功能基因变异体。作为人类CFH的重组形式，‘GEM’可以精确地定位这些患者的基本遗传学。随着治疗进入2a期，‘GEM’在一期的安全性前景非常可观，这是向前迈出的关键一步。”
结果表明，在测试的四个递增的单个IVT剂量（50、、、和μgGEM，剂量为50μL）中，没有炎症，抗药物抗体或与治疗相关的不良事件。所有剂量水平均耐受良好，注射后测量中眼内压无变化。在这项单剂量，开放标签研究中，大多数中晚期GA患者的视力普遍得到了维持或改善。手术（IVT给药和房水取样）的耐受性也很好。此外，该研究表明，达到了CFH剂量依赖性超生理水平，而给药后AH生物标志物的改变支持了GEM的作用机制。
“我们非常高兴这些结果支持将‘GEM’推进到基因定义的AMD人群的2a期研究中，”GeminiTherapeutics首席执行官JasonMeyenburg说。“GeminiTherapeutics继续将其在遗传学和生物学领域的见识结合起来，开创了精准医学的先河，以恢复眼部和整个身体对补体系统的调节。”
GeminiTherapeutics目前正在2aReGAtta阶段临床试验中评估GEM，该试验是针对干性AMD继发的GA患者的多中心，开放标签，多剂量递增研究。这项研究是在一个基因丰富的人群中进行的，其中包括参加1期研究的个体以及未接受过治疗的患者。这项研究将评估每月GEM剂量对安全性和耐受性，药代动力学和探索性生物标志物以及与人群相关的视觉功能测量的影响。
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