本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权
年12月4日/医麦客新闻eMedClubNews/--年12月2日，强生旗下杨森宣布，与HemeraBiosciences达成了一项收购协议，杨森购买了Hemera旗下的基因疗法HMR59的权益，本项条款涉及的具体财务细节尚未公布。
HMR59疗法是一款以AAV为载体、单次给药的、玻璃体腔注射的、递送可溶性CD59基因（sCD59）的基因疗法，通过使视网膜细胞表达可溶性CD59，从而保持地理萎缩患者的视力。地理萎缩是年龄相关的黄斑变性（AMD）的晚期严重类型。
杨森心血管与代谢治疗全球负责人JamesF.List表示：“地理萎缩是AMD的毁灭性形式，会影响其完成日常任务的能力。我们采用这种新颖的单次给药基因疗法的目的是，利用我们在视力保健方面的开发专长，通过尽早干预，阻止失明的发展，帮助改善患者的预后。”
年龄相关性黄斑变性
在眼科疾病中，年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种影响范围较大的疾病，常见于50岁以上的人群，是导致视力下降和不可逆视力丧失的主要原因，同时也是发达国家中导致老年人失明的最常见原因。
年龄相关性黄斑变性（AMD）是由于黄斑区结构的衰老性改变，从而引起的视力下降和不可逆视力丧失。黄斑位于视网膜中心、发挥视力功能的重要部位，识别形状、大小、颜色等大多数光学信号，若其出现异常，就会引起中心视力低下。
AMD在临床上主要分为两大类：干性AMD和湿性AMD。干性AMD约占所有AMD的80-90%，以脉络膜下玻璃膜疣沉积和地理状萎缩形成为主要特点；湿性AMD约占10%-20%，以脉络膜新生血管为突出特征，可由干性AMD发展而来，症状更为严重，有出血、渗出、水肿等症状，是导致失盲的主要原因之一。
▲图片来源：amuseum.cdstm.cn
AMD患者通常具有低水平的CD59，CD59是一种保护视网膜免受人体天然补体免疫反应所损害的蛋白质。在地理萎缩的患者中，补体过度反应会破坏黄斑区的细胞，从而导致失明。
HMR59基因疗法可提高视网膜细胞制造可溶性CD59的能力。这有助于防止视网膜的损害，保护视力。HMR59疗法目前处于I期临床试验中，正在以长期随访的形式对湿性AMD患者进行I期临床的第二阶段评估。
基因疗法治疗眼部疾病
眼科疾病一直是进军基因疗法一个不错的切入口，Spark的Luxturna于年被12月FDA批准，成为全球首款体内基因治疗药物，用于治疗Leber先天性黑蒙2型（LCA2）。此后，眼科基因疗法就受到了包括Biogen、强生(JohnsonJohnson)以及罗氏等大型药企的
